全球新药前10：抗癌药占半数，哪款是你心中的“新药王”？下篇

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上篇文章中，由于篇幅所限，仅介绍了全球新药的前5类，本文将为大家继续讲解后5类的药品，如想要了解上篇文章内容可以点击→全球新药前10：抗癌药占半数，哪款是你心中的“新药王”？上篇

6、Eteplirsen

据估计，携带肌营养蛋白基因第51号外显子跳跃突变的DMD患者约占全部DMD患者的13%。Exondys 51能够产生有功能的抗肌营养不良蛋白，可解决导致该类DMD病例的根本病因，在临床研究中具有广泛良好的安全性、耐受性和疗效。
可以说，在Eteplirsen未出现之前，杜氏肌营养不良症患者只能是等死。

使用Eteplirsen治疗48周、180周后肌肉组织中的肌营养不良蛋白变化

2020年11月6日，日本新药在财报发布会上表示，计划明年推出核酸新药，维特拉森（Vitolarsen）。如果成功上市，这将是世界上用于治疗DMD的第二款药物。

7、依库珠单抗注射液（舒立瑞）

舒立瑞主要用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），其适应症还在不断扩大。阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）与遗传性或获得性的补体途径失调相关。

来源：Alexion，https://ir.alexion.com/static-files/cb09fd94-3c71-4991-8c14-4182c80c7524

8、必维妥（吉利德）

得了艾滋病只能等死？这款抗新药对艾滋病说了“不”。
他就是必维妥。必维妥是一种每日口服一次的单一片剂方案（STR），用于治疗HIV-1感染，在中国称为比克恩丙诺片。该药物目前是 HIV 领域全球公认最佳药物。

在其获批后的2018年指南更新中，代表国际最权威艾滋病研究机构的国际抗病毒协会美国分会（IAS-USA）及美国卫生与公共服务部（DHHS），均将比克恩丙诺片（必妥维®）列入初治HIV感染者抗反转录病毒治疗（ART）首选方案。
2018年2月在美国获批，于2018年6月在欧盟获批，于2018年10月获得中国香港批准，于2019年3月在日本获批，于2019年8月在内地获批上市。

9、依洛尤单抗（瑞百安）

瑞百安是第一款用于预防心血管疾病成年患者的心脏病、中风和冠状动脉血运重建术的PCSK9抑制剂。它能够与低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，也称坏胆固醇）的能力。

10、维奈托克（艾伯维和罗氏）

白血病是造血组织中某一血细胞系统过度增生，浸润到各组织和器官，从而引起一系列临床表现的恶性血液病。根据调查，我国＜10岁小儿白血病的发生率为3/10万-4/10万，在＜15岁的恶性肿瘤患病构成的调查中约占35%；是我国最常见的小儿恶性肿瘤。男性发病率高于女性。急性白血病占90%-95%，慢性白血病仅占3%-5%。
维奈托克就是一款优秀的抗白血病药物。它由艾伯维和罗氏联合开发，是全球首创的选择性靶向b细胞淋巴瘤-2（BCL-2）蛋白的药物。

参考文献：Amgen Receives NMPA Approval For Repatha® (evolocumab) In China To Reduce The Risk Of Cardiovascular Events

参考文献：FDA grants accelerated approval to first drug for Duchenne muscular dystrophy